iPS細胞で筋ジストロフィーを再現

京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の研究グループがデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者から採取した細胞でiPS細胞を作成し、さらに筋肉の細胞へ分化させることにより、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを再現した細胞を得ることに成功しました。

患者から皮膚の細胞を採取

iPS細胞を作成

MyoD 遺伝子を導入して筋細胞を作成

ジストロフィンタンパク質が合成されていないことを確認

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋肉細胞中のジストロフィンタンパク質の欠損により筋細胞が破壊されて、筋肉が衰弱する病気です。ひとたび発症すると病気の進行を止めることはできず、治療方法の発見が急がれています。

今回開発された細胞においては患者同様にジストロフィンタンパク質が欠損していました。薬剤により欠損していたジストロフィンタンパク質を補充したところ、筋細胞の破壊が抑制されることが確認できました。この細胞を使って治療薬の効果を確認する実験を行うことによって、治療薬が発見されるかもしれません。
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2015-08-30 : ヴォイニッチの科学書 : コメント : 0 :
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